Νέα θεραπεία για το Πάρκινσον

Μια πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία για τη νόσο Πάρκινσον, που έχει ήδη δοκιμαστεί εργαστηριακά σε μαϊμούδες επί τριάμιση χρόνια, έχει δείξει ενθαρρυντικά πρώτα αποτελέσματα σε δοκιμές μικρής κλίμακας σε ανθρώπους ασθενείς, οι οποίοι σταμάτησαν σε σημαντικό βαθμό να έχουν το τρέμουλο και τα άλλα χαρακτηριστικά συμπτώματα της ασθένειας.

Στην ερευνητική ομάδα συμμετέχουν και δύο ελληνικής καταγωγής επιστήμονες, ο Κυριάκος Μητροφάνους (αντιπρόεδρος της βρετανικής εταιρίας Oxford Biomedica της Οξφόρδης) και ο Νικόλας Μαζαράκης (του Τμήματος Γονιδιακής Θεραπείας του Imperial College του Λονδίνου).

Η θεραπεία, με την ονομασία ProSavin, η οποία ανακαλύφθηκε από την Oxford Biomedica, εισάγει -με τη βοήθεια ενός αφοπλισμένου ιού- στον εγκέφαλο τρία γονίδια, τα οποία εμπλέκονται στην παραγωγή της ντοπαμίνης, του βασικού νευροδιαβιβαστή που στέλνει χημικά μηνύματα, η έλλειψη του οποίου στον εγκέφαλο χαρακτηρίζει τη νόσο Πάρκνσον. Τα γονίδια μετατρέπουν ορισμένα εγκεφαλικά κύτταρα σε παραγωγούς ντοπαμίνης.

Οι πρώτες ενδείξεις από τις δοκιμές επί ένα χρόνο σε έξι ασθενείς είναι υπερβολικά ενθαρρυντικές, σύμφωνα με τα πρακτορεία Ρόιτερ και Γαλλικό. Αν όλα πάνε καλά (και αφού προηγουμένως βρεθεί η κατάλληλη δόση για τους ανθρώπους), θα ξεκινήσει η τρίτη φάση δοκιμών της θεραπείας από το 2013, με τη συμμετοχή μεγάλου πλήθους ασθενών για να αξιολογηθεί οριστικά η ασφάλεια και αποτελεσματικότητά της.

Τα αποτελέσματα των πειραμάτων των ερευνητών στα πειραματόζωα, υπό τον νευροχειρουργό Στεφάν Παλφί του Ινστιτούτου Βιοϊατρικής Απεικόνισης της Γαλλικής Επιτροπής Ατομικής Ενέργειας, παρουσιάστηκαν στο περιοδικό Science Translational Medicine.

Όπως αποδείχτηκε, η γονιδιακή θεραπεία αποκατάστησε στο φυσιολογικό επίπεδο το επίπεδο της ντοπαμίνης στους εγκεφάλους των μαϊμούδων, διόρθωσε τα κινητικά προβλήματα και εμπόδισε τις δυσκινησίες, το τρέμουλο και την ακαμψία, χωρίς να παρουσιαστούν σοβαρές παρενέργειες. Το μέσο ποσοστό θεραπείας στα ζώα εκτιμήθηκε στο 80%.

Η νόσος Πάρκινσον πλήττει περίπου το 1% των ανθρώπων άνω των 65 ετών παγκοσμίως, ενώ οι μέχρι τώρα φαρμακευτικές θεραπείες (που επίσης εστιάζουν στην αύξηση της ντοπαμίνης) είναι μόνο εν μέρει αποτελεσματικές και συχνά, μετά από κάποια χρόνια, έχουν σοβαρές παρενέργειες.

Η γονιδιακή θεραπεία ProSavin δεν είναι η μόνη που ερευνάται διεθνώς για το Πάρκινσον. Τουλάχιστον τρεις ακόμα διαφορετικές γονιδιακές μέθοδοι βρίσκονται σε φάση δοκιμών, αλλά η ProSavin φαίνεται, μέχρι στιγμής, να έχει τα καλύτερα αποτελέσματα.