Η φαρμακευτική καινοτομία αλλάζει τη ζωή εκατομμυρίων ανθρώπων

Η χώρα μας, όπως και όλος ο πλανήτης, διανύει μια ακόμη – την τρίτη – χρονιά με τον κορωνοϊό παρόντα, αλλά πλέον όχι κυρίαρχο, χάρη στα εμβόλια έναντι της λοίμωξης covid. Η έρευνα, η ανάπτυξη και η παραγωγή αποτελεσματικών εμβολίων κατά του «αόρατου εχθρού», του κορωνοϊού, σε λιγότερο από 12 μήνες αποτελεί αναμφίβολα ένα εμβληματικό επιστημονικό επίτευγμα και ιστορικά καταγράφεται ήδη ως μία τεράστια νίκη της φαρμακευτικής καινοτομίας. Τουλάχιστον 21 εκατ. άνθρωποι σε όλο τον κόσμο σώθηκαν χάρη στον εμβολιασμό τους, και περίπου 40.000 στην Ελλάδα.

Κι ευτυχώς δεν είναι η μοναδική νίκη, ήλθε να προστεθεί σε μια σειρά από δυνατές, νικηφόρες στιγμές του φαρμακευτικού κλάδου. Από το 2000 μέχρι σήμερα περισσότερα από 450 νέα φάρμακα έχουν διατεθεί σε εκατομμύρια ασθενείς που αντιμετωπίζουν σοβαρές ασθένειες, σώζοντας ζωές και βελτιώνοντας την καθημερινότητα των ιδίων αλλά και των οικογενειών τους. Καρκίνος, σακχαρώδης διαβήτης, ηπατίτιδα C, HIV/ΑΙDS λοίμωξη, ρευματικά νοσήματα, σπάνιες και γενετικές παθήσεις: η λίστα με τις ασθένειες που πριν από λίγες μόνο δεκαετίες ήταν απειλητικές για τη ζωή ή / και για την ποιότητα ζωής των ασθενών είναι μεγάλη.

Υπάρχουν, όμως, ακόμη ανάγκες που δεν έχουν καλυφθεί. Η φαρμακοβιομηχανία συνεχίζει ακούραστα την Έρευνα και Ανάπτυξη νέων φαρμάκων για να καλύψει ανάγκες/ασθένειες για τις οποίες δεν υπάρχουν θεραπείες. Στα ερευνητικά εργαστήρια των φαρμακευτικών εταιρειών περισσότερα από 8.000 νέα μόρια βρίσκονται υπό ανάπτυξη παγκοσμίως. Οι εξελίξεις στις θεραπείες και τα καινοτόμα φάρμακα δεν είναι απλώς μονόδρομος, αλλά μία... λεωφόρος στην οποία (πρέπει να) βαδίζουν οι ερευνητές, οι φαρμακευτικές εταιρίες, οι κυβερνήσεις, και φυσικά οι ασθενείς. Για τους ασθενείς άλλωστε αυτή πρέπει να είναι μια ουσιαστική, μακρά και ασφαλής διαδρομή που τους οδηγεί στην ίδια τη ζωή. Το protothema.gr απευθύνθηκε σε ανθρώπους που ζουν αντιμέτωποι με μία δύσκολη, χρόνια ασθένεια και συζήτησε μαζί τους για την αξία της φαρμακευτικής καινοτομίας, το αντίκρισμα που έχει στην καθημερινότητά τους, την ανάγκη να είναι ανοιχτή πάντα η πρόσβαση σε μία όσο το δυνατόν πιο ανώδυνη και αποτελεσματική θεραπεία και το πως μπορεί αυτό να διασφαλιστεί.

«Οι ασθενείς δικαιούνται ισότιμη και έγκαιρη πρόσβαση στις καλύτερες και ασφαλέστερες θεραπείες»

«Σε μια διαρκή προσπάθεια για αναζήτηση νέων θεραπευτικών λύσεων για τους ογκολογικούς ασθενείς πιστεύω ότι η κλινική έρευνα αποτελεί τη μεγαλύτερη διαδικασία για νέα και ασφαλή φάρμακα που βοηθούν τους ασθενείς στην αδιάκοπη μάχη με τον καρκίνο. Νέα διαγνωστικά εργαλεία και μέθοδοι, καθώς και νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις, όπως η Ιατρική Ακριβείας, η οποία στοχεύει στον εντοπισμό της κατάλληλης θεραπείας για τον κατάλληλο ασθενή, δείχνουν την διαδρομή που χρειάζεται να ακολουθήσει η επιστήμη για να βοηθήσει όσο το δυνατόν περισσότερο τους ασθενείς. H φαρμακοεπαγρύπνηση πρέπει να είναι το βασικό εργαλείο των εταιρειών για την καταγραφή και αναφορά των ανεπιθύμητων ενεργειών που παρουσιάζονται σε ασθενείς και η ασφαλής και αποτελεσματική χρήση των φαρμάκων με την έγκυρη παροχή πληροφοριών σχετικά με την ασφάλεια των σκευασμάτων στους ασθενείς και στους επαγγελματίες υγείας. Ο Σύλλογος Κ.Ε.Φ.Ι. αγωνίζεται για ένα σύγχρονο και βιώσιμο σύστημα υγειονομικής περίθαλψης στην Ελλάδα, το οποίο, θα παρέχει στους ασθενείς ισότιμη και έγκαιρη πρόσβαση στις καλύτερες και ασφαλέστερες θεραπείες και φάρμακα, θα στηρίζει την καινοτομία, ενισχύοντας παράλληλα την έρευνα και την ανάπτυξη νέων καινοτόμων θεραπειών και φαρμάκων, θα μαθαίνει τους πολίτες μέσω της σωστής και εμπεριστατωμένης πληροφόρησης να λαμβάνουν τις κατάλληλες αποφάσεις για την υγεία τους και θα διασφαλίζει τη μέγιστη δυνατή ασφάλεια του δικτύου διανομής φαρμάκων. Για εμάς ο καρκίνος έγινε εφαλτήριο για δημιουργία και έμπνευση για ένα κόσμο χωρίς καρκίνο».

«Είναι άδικο για τους ασθενείς στην Ελλάδα να υστερούν στην πρόσβαση συγκριτικά με τους υπόλοιπους Ευρωπαίους»

«Τα ρευματικά νοσήματα είναι σοβαρά χρόνια νοσήματα-τα περισσότερα ανίατα- και για την αποτελεσματική τους αντιμετώπιση, χρειάζεται συνεχής φαρμακευτική αγωγή. Η θεραπευτική προσέγγιση για τις φλεγμονώδεις κυρίως αρθρίτιδες έχει μεταβληθεί ριζικά την τελευταία 20ετία με στοχευμένες σύγχρονες θεραπείες. Πολλοί ασθενείς έχουν ωφεληθεί θεαματικά από αυτές και τα νοσήματα τους έχουν τεθεί σε ύφεση, η λειτουργικότητα τους αλλά και η ποιότητα ζωής τους έχει βελτιωθεί σημαντικά. Η ανάγκη πρόσβασης των ρευματοπαθών σε νέες θεραπείες είναι συνεχής, αφού τα ρευματικά νοσήματα είναι χρόνια και πολλοί ασθενείς έχουν ήδη εξαντλήσει όλες τις διαθέσιμες θεραπείες προκειμένου να αντιμετωπίσουν τα νοσήματα τους. Υπάρχουν επίσης κάποια σπάνια κυρίως ρευματικά νοσήματα για την αντιμετώπιση των οποίων δεν υπάρχει μέχρι στιγμής αποτελεσματική θεραπεία. Επομένως η ανάγκη των ασθενών αυτών για άμεση πρόσβαση σε ότι νεότερο διαθέτει η επιστήμη είναι ζωτικής σημασίας. Η προσπάθεια για νέα φάρμακα περισσότερο ασφαλή, εξατομικευμένα για κάθε ασθενή, με την βοήθεια της αλματώδους εξέλιξης της επιστήμης, είναι συνεχής και είναι άδικο για τους ασθενείς στην Ελλάδα να υστερούν στην πρόσβαση συγκριτικά με τους υπόλοιπους Ευρωπαίους ασθενείς. Αντιλαμβανόμαστε ότι το κόστος των θεραπειών αυτών είναι αρκετά υψηλό θεωρούμε όμως ότι μπορούν να ληφθούν μέτρα ώστε η συνθήκη αυτή να μην αποβεί σε βάρος των ασθενών με σοβαρά νοσήματα. Και ας μην ξεχνάμε ότι η δαπάνη για την Υγεία είναι επένδυση ζωής».

«Η καινοτομία στη φαρμακευτική αγωγή σηματοδοτεί την ελπίδα πως ίσως βρεθεί το σκεύασμα για την πλήρη ίαση»

«Ο στόχος κάθε ασθενούς είναι η αντιμετώπιση των συμπτωμάτων που βιώνει και, εάν είναι δυνατόν, η θεραπεία της πάθησης του. Προς το παρόν, για αρκετές χρόνιες παθήσεις, όπως και για την Πολλαπλή Σκλήρυνση (ΠΣ), δεν υπάρχει θεραπεία ίασης, αλλά υπάρχουν αρκετά σκευάσματα που μπορούν να βοηθήσουν το άτομο να έχει μια καλύτερη ποιότητα ζωής. Οι πάσχοντες προσβλέπουν στην καινοτομία καθώς αυτή τους προσφέρει φαρμακευτικές αγωγές πιο αποτελεσματικές, με υψηλότερους δείκτες ασφαλείας, λιγότερες παρενέργειες, ευκολία στη λήψη και στην ενσωμάτωση των θεραπειών στην καθημερινότητα τους. Σήμερα τα σκευάσματα για την ΠΣ δεν στοχεύουν μόνο στην ανακούφιση των συμπτωμάτων αλλά και στην αποφυγή ώσεων (επεισοδίων) και στη σταθεροποίηση ή και βελτίωση της λειτουργικότητας του ατόμου με ΠΣ. Αυτό σημαίνει πως το άτομο διαχειρίζεται την πάθηση και παραμένει ενεργό μέσα στην οικογένειά του, στην εργασία του, στο κοινωνικό του περιβάλλον, μπορεί να αθλείται και να διασκεδάζει όπως κάθε άλλος πολίτης. Η καινοτομία στη φαρμακευτική αγωγή σηματοδοτεί για έναν ασθενή την εξέλιξη της ιατρικής επιστήμης στον τομέα της πάθησής του. Είναι η ελπίδα του πως στο μέλλον ίσως βρεθεί το σκεύασμα για την πλήρη ίαση ή τουλάχιστον θα εμποδίσει την άσχημη έκβαση της πάθησής του».

«100 χρόνια πριν οι ασθενείς με διαβήτη πέθαιναν σε σύντομο χρονικό διάστημα από τη διάγνωση, σήμερα η φαρμακευτική καινοτομία επιτρέπει να ζουν»

«Ο όρος «φαρμακευτική καινοτομία» αντικατοπτρίζει την εφαρμογή νέων ανακαλύψεων για την πραγματοποίηση κάποιου «θεραπευτικού» αποτελέσματος. Έτσι σήμερα, ειδικότερα για τους πάσχοντες από σακχαρώδη διαβήτη η φαρμακευτική καινοτομία τους επιτρέπει να ζουν, ενώ 100 χρόνια πριν πέθαιναν σε σύντομο χρονικό διάστημα από τη διάγνωση.

Σήμερα οι πάσχοντες από διαβήτη ζουν όμως ποιοτικά ; Όχι, δεν ζουν με ποιότητα. Η φαρμακευτική καινοτομία είναι πραγματικότητα, δεν αρκεί όμως μόνο αυτή. Η υποστήριξη του ατόμου με διαβήτη από τη θεραπευτική ομάδα, είναι αναγκαία, όπως αναγκαία είναι και η ένταξη των καινοτόμων φαρμάκων στο σύστημα αποζημίωσης, ώστε η ομάδα των επαγγελματιών υγείας να μπορεί να τα προτείνει. Το άτομο με διαβήτη όσο και να επιθυμεί να λάβει καινοτόμα φάρμακα, αν αυτά δεν συνταγογραφούνται, δεν πρόκειται ποτέ να λάβει το καινοτόμο θεραπευτικό τους αποτέλεσμα.

Καταλήγουμε λοιπόν, στο συμπέρασμα πως η φαρμακευτική καινοτομία έχει συμβάλει τα μέγιστα κατά τη διάρκεια των τελευταίων 100 χρόνων. Ποιοι όμως τελικά επωφελούνται; Αφού, το κράτος στέκεται τροχοπέδη, τόσο στην πρόσβαση στη φαρμακευτική καινοτομία όσο και στην πρόσβαση στη θεραπευτική ομάδα, αρμόδια να βελτιώσουν την ποιότητα ζωής των ατόμων με σακχαρώδη διαβήτη».

«Με τις καινοτόμες θεραπείες για την αντιμετώπιση της ηπατίτιδας C θεραπεύτηκαν από το 2014 μέχρι και σήμερα περισσότεροι από 17.000 ασθενείς»

«Τα καινούρια φάρμακα για την αντιμετώπιση της ηπατίτιδας C αποτελούν ίσως το πιο πρόσφατο-χαρακτηριστικό παράδειγμα της προστιθέμενης αξίας που έχει φέρει η φαρμακευτική καινοτομία στη ζωή των ανθρώπων. Τα συγκεκριμένα φάρμακα ήρθαν για να αντικαταστήσουν θεραπευτικά σχήματα που διαρκούσαν περισσότερο από ένα έτος, συνοδεύονταν από πολλαπλές ανεπιθύμητες ενέργειες ενώ είχαν και πολύ φτωχή αποτελεσματικότητα, περίπου 30%. Στην θέση τους ήρθαν θεραπείες μικρής διάρκειας, μόλις τριών μηνών, χωρίς ανεπιθύμητες ενέργειες και με αποτελεσματικότητα που αγγίζει το 98%. Με τις καινοτόμες θεραπείες για την αντιμετώπιση της ηπατίτιδας C πετύχαμε να θεραπεύσουμε από το 2014 μέχρι και σήμερα περισσότερους από 17.000 ασθενείς. Η αποζημίωση των συγκεκριμένων φαρμάκων εξασφάλισε την πρόσβαση σε χιλιάδες ασθενείς που γλίτωσαν από τις επιπλοκές της νόσου, όπως η κίρρωση του ήπατος και ο ηπατοκυτταρικός καρκίνος. Παράλληλα όμως εξοικονόμησε και τεράστια ποσά από το ήδη επιβαρυμένο σύστημα υγείας. Οι καινοτόμες θεραπείες έρχονται για να προσφέρουν λύσεις σε προβλήματα υγείας για τα οποία μέχρι πρότινος δεν είχαμε απάντηση. Οφείλουμε να υιοθετούμε πολιτικές προσανατολισμένες στην έγκαιρη αποζημίωση των καινοτόμων φαρμάκων και με γνώμονα την απρόσκοπτη πρόσβαση των ασθενών σε αυτά».

«Η επόμενη γενιά καινοτόμων θεραπειών για τα Σπάνια Νοσήματα είναι προ των πυλών και το σύστημα υγείας πρέπει να είναι σε πλήρη ετοιμότητα για τη διάθεσή τους στους ασθενείς»

«Το μονοπάτι του Σπάνιου ασθενή έχει αμέτρητες προκλήσεις σε κάθε βήμα της διαδρομής: από το να λάβει έγκαιρη και έγκυρη διάγνωση και να έχει άμεσα πρόσβαση στους ειδικούς για το νόσημα ως και τη στιγμή που θα λάβει την ενδεδειγμένη θεραπεία, εφόσον αυτή υπάρχει. Με ποσοστό μόνο το 5% των Σπάνιων Νοσημάτων (ΣΝ) να έχει θεραπευτική αγωγή και με δεδομένο ότι πολλά από τα Σπάνια νοσήματα αφορούν αρκετά μικρό αριθμό ασθενών, η εικόνα μοιάζει απογοητευτική, αλλά το τοπίο έρχεται ν’ αλλάξει με τη φαρμακευτική καινοτομία. Η μόνη ελπίδα για τους ασθενείς που πάσχουν από ΣΝ εκφυλιστικά, χρονίως επιβαρυντικά και συχνότατα απειλητικά για την ίδια τη ζωή των ασθενών είναι η ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών που θα εγγυώνται ασφάλεια και αποτελεσματικότητα και φυσικά η εξασφάλιση απρόσκοπτης πρόσβασης των ασθενών σε αυτές. Συνεχώς, καινοτόμα φάρμακα βρίσκονται υπό ανάπτυξη, υποσχόμενα ν’ αλλάξουν τη ζωή των ασθενών, οι ρυθμοί ανάπτυξής τους, όμως, χρειάζεται να επιταχυνθούν. Κι εδώ, τα Σπάνια και τα εξαιρετικά Σπάνια νοσήματα κρατούν τη σημαία. Γονιδιακές και Κυτταρικές θεραπείες για Σπάνιες ασθένειες ,για εξατομικευμένες θεραπείες για τις ανάγκες του κάθε ασθενή αναπτύσσονται φέρνοντας την ελπίδα στη ζωή μας. Αυτό που χρειάζεται είναι να εξανεμιστεί η αβεβαιότητα σχετικά με τα μακροπρόθεσμα οφέλη καθώς και οι κίνδυνοι για μελλοντικές παρενέργειες και φυσικά να εξασφαλιστεί η πρόσβαση των ασθενών μας στις νέες θεραπείες. Γι’ αυτό και το μεγάλο στοίχημα είναι τα βιώσιμα συστήματα υγείας, πρόκληση για όλες τις χώρες. Η Πολιτεία, το ΕΣΥ και η φαρμακοβιομηχανία, σε αγαστή συνεργασία, θα κληθούν να αντιμετωπίσουν επιτυχώς το λεγόμενο «σοκ του κόστους» με την έλευση των καινοτόμων θεραπειών. Εμάς, τους ασθενείς κ φροντιστές ασθενών που ζούμε καθημερινά με το επαχθές φορτίο ενός πολύπλοκου σπάνιου νοσήματος, μας προβληματίζουν τα όσα προανέφερα, αλλά και το γεγονός ότι δεν υπάρχει καταγραφή των πολλαπλών αναγκών του σπάνιου πληθυσμού της χώρας μας ως προς τις θεραπείες. Η επόμενη γενιά καινοτόμων θεραπειών για τα Σπάνια Νοσήματα είναι προ των πυλών και το σύστημα υγείας πρέπει να είναι σε πλήρη ετοιμότητα να παρέχει έγκαιρα και αποτελεσματικά, διάγνωση και θεραπεία στον κάθε Σπάνιο Ασθενή, σε ολη την Ελληνική επικράτεια. Κι αυτά λέγονται με την επίγνωση ότι το ταξίδι του καινοτόμου φαρμάκου, όπως και το ταξίδι του Σπάνιου ασθενή, μπορεί να εχει μακρά διάρκεια και αβεβαιότητα».