Μυελοδυσπλαστικά Σύνδρομα: Προκλήσεις στην αντιμετώπιση των ασθενών και νέες θεραπευτικές επιλογές

Προσφάτως, ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε τo ivosidenib (Tibsovo) για ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζοντα ή ανθεκτικά μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (MDS) με παρουσία μετάλλαξης της ισοκιτρικής αφυδρογονάσης-1 (IDH1), όπως ανιχνεύεται με εγκεκριμένο από τον FDA διαγνωστικό τεστ.

Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα της κλινικής μελέτης AG120-C-001 στην οποία εντάχθηκαν μόλις 18 ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζον/ανθεκτικό MDS. Οι ιατροί της Θεραπευτικής Κλινικής (Νοσοκομείο Αλεξάνδρα) της Ιατρικής Σχολής του Εθνικού και Καποδιστριακού Πανεπιστημίου Αθηνών, Δέσποινα Φωτίου και Θάνος Δημόπουλος (Καθηγητής Θεραπευτικής – Αιματολογίας – Ογκολογίας) συνοψίζουν τα αποτελέσματα και σχολιάζουν τις δυσκολίες που υπάρχουν στη θεραπευτική αντιμετώπιση των ασθενών με MDS. Οι υπάρχουσες θεραπευτικές επιλογές είναι περιορισμένες και λιγότεροι από τους μισούς ασθενείς είναι υποψήφιοι να λάβουν εγκεκριμένες θεραπείες.

Οι περισσότερες από τις εγκεκριμένες θεραπείες καθυστερούν την εξέλιξη της νόσου, προσφέρουν ανταπόκριση για κάποιο διάστημα αλλά δεν οδηγούν σε ίαση καθώς οι ασθενείς θα εμφανίσουν αντίσταση ή υποτροπή.



Διαβάστε περισσότερα στο ygeiamou